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Einleitung

In der schnelllebigen Welt der pharmazeutischen Forschung und Entwicklung gleicht die Suche nach ungedeckten Bedürfnissen und der Identifizierung von Zielen der sprichwörtlichen Suche nach der Nadel im Heuhaufen. Die Suche nach bahnbrechenden Behandlungsmethoden erfordert ein tiefes Verständnis von Krankheiten, einen geschulten Blick für innovative Lösungen und ein festes Engagement für die Verbesserung der Patientenergebnisse. Die schiere Menge an Daten und die damit verbundenen Komplexitäten haben diese Aufgabe jedoch zu einer Herausforderung für Wissenschaftler und Forscher gemacht.

Mit ihrer Fähigkeit, große Datenmengen zu analysieren, verborgene Muster zu identifizieren und intelligente Vorhersagen zu treffen, hat Künstliche Intelligenz (KI) in der pharmazeutischen Industrie eine revolutionäre Rolle eingenommen. Durch den Einsatz von maschinellen Lernalgorithmen und fortschrittlicher Analytik verändert KI den gesamten Prozess der Arzneimittelentwicklung. In dieser Artikelserie werden wir uns mit praktischen Anwendungen des maschinellen Lernens in der pharmazeutischen Industrie befassen, beginnend mit diesem ersten Teil, der sich auf die erste Phase konzentriert: die Identifizierung ungedeckter Bedürfnisse und Ziele.

Überblick über die pharmazeutische Wertschöpfungskette

Die geschätzten Kosten für die Entwicklung eines zugelassenen Arzneimittels/Therapie betragen 9 Milliarden US-Dollar bei einer Entwicklungszeit von über zehn Jahren. Hinter einem zugelassenen Medikament stehen 5 Millionen Wirkstoffe, die auf dem Weg dorthin gescheitert sind. Aufgrund dieser langen und intensiven Forschung werden nicht nur Material und Geld eingesetzt, sondern auch eine erhebliche Lebenszeit investiert - eine Armee von Forschern, die über 200.000 Stunden ihrer Zeit in den Prozess stecken. Ein Eckpfeiler der Arzneimittelentwicklung ist die Identifizierung eines ungedeckten Bedürfnisses und des jeweiligen optimalen Ziels, das während der geschätzten Entwicklungszeit von 10 Jahren Bestand haben und ausreichende Einnahmen generieren soll. Sobald das ungedeckte Bedürfnis und die Strategie für die Arzneimittelentwicklung definiert sind, beginnt der Prozess der Arzneimittelentwicklung mit der frühen Forschung und Entwicklung (Identifizierung von Verbindungen, Validierung, Optimierung und Toxikologiescreening), gefolgt von der klinischen Entwicklung, Regulierung, Erstattung, Herstellung, Vertrieb und Vermarktung. Über die gesamte Wertschöpfungskette hinweg wird erwartet, dass KI/ML erheblichen Wert schafft, indem Kosten und Zeit eingespart werden und sich die Wahrscheinlichkeit des Erfolgs (POS) erhöht. Obwohl die Quantifizierung der Wertschöpfung eine Herausforderung darstellt, haben der feste Glaube der großen Pharmaunternehmen und der Investoren dazu geführt, dass insgesamt 60,2 Milliarden US-Dollar in KI für Unternehmen der Arzneimittelentwicklung investiert wurden (Deep Pharma Intelligence).

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Herausforderungen bei der Identifizierung ungedeckter Bedürfnisse

Pharmazeutische Unternehmen stehen vor einer Vielzahl von Komplexitäten und Schwierigkeiten, während sie sich durch riesige Datenmengen navigieren und bahnbrechende Behandlungsmethoden suchen. Die Auswahl des richtigen Ziels und der richtigen Indikation ist der Grundstein für die Entwicklung einer Behandlung. Dies ist entscheidend für den Erfolg, da es alles Weitere definiert, wie Hindernisse während der Entwicklung, die Kosten während der klinischen Entwicklung, das mögliche Risiko durch Konkurrenten und die Grenzen des potenziellen Return on Investment. Dies bedeutet, dass der Status quo analysiert, die Gründe für mögliche Mängel verstanden und zukünftige Entwicklungen im Bereich vorhergesagt werden müssen. Obwohl eine Fülle von Informationen in wissenschaftlichen Veröffentlichungen, Patenten, klinischen Studiendaten und Evidenz aus der realen Welt vorhanden ist, erfüllen traditionelle manuelle Ansätze häufig nicht die Anforderungen, um dieses Datenreichtum effizient zu nutzen. Viele kommerzielle Datenbanken bieten Informationen und sogar Analysen zu Teilen der Informationen an, aber technische Hürden wie begrenzte Stapel-Downloads und Lizenzbeschränkungen verhindern eine automatisierte Datenverknüpfung und eine maschinenlerngestützte Analyse der vollständigen Daten. Der Weg eines Analysten ist daher gepflastert mit Kopieren/Einfügen und maßgeschneiderten Lösungen mit hohem manuellen Aufwand. Herausforderungen, auf die man stößt, sind:

1. Daten, Daten, Daten
   Die Menge an Daten, die den Forschern zur Verfügung steht, hat in den letzten Jahren stark zugenommen. Allein die wissenschaftliche Literatur expandiert rasant, sodass es für menschliche Forscher nahezu unmöglich ist, mit dem Zustrom neuer Informationen Schritt zu halten. Darüber hinaus erstrecken sich die Daten über veröffentlichte Arbeiten hinaus auf Patente, klinische Studienergebnisse, elektronische Patientenakten, Konferenzvorträge und vieles mehr. Häufig sind Ergebnisse, die veröffentlicht werden sollen, undurchsichtig oder schwer zu finden, um geistiges Eigentum zu schützen oder eine ungünstige Publicity zu vermeiden.
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2. Informationssilos
   Die Daten sind über verschiedene Quellen und Formate verteilt. Während viele kommerzielle Datenbanken Informationen und sogar Analysen zu Teilen der Informationen anbieten, verhindern technische Hürden wie begrenzte Stapel-Downloads und Lizenzbeschränkungen eine automatisierte Datenverknüpfung und eine maschinenlerngestützte Analyse der vollständigen Daten. Diese fragmentierten Informationen schaffen "Informationsinseln", die einenahtlose Integration und umfassende Analyse behindern. Darüber hinaus fällt es der Forschung oft schwer, kontinuierlich Informationen aus neuen Datenquellen wie Twitter und LinkedIn zu finden, zu überwachen, zu integrieren und zu validieren, wodurch Wissensgenerierung verhindert oder verzögert wird.
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3. Begrenzte Skalierbarkeit
   Manuelle Methoden zur Analyse großer Datensätze sind zeitaufwendig und ressourcenintensiv. Traditionelle manuelle Techniken können mit dem exponentiellen Wachstum der Daten nicht Schritt halten. Eine der aktuellen Lösungen besteht darin, sich auf Key Opinion Leaders zu verlassen, von denen angenommen wird, dass sie aufgrund ihres Netzwerks und ihrer Erfahrung einen Überblick haben. Dies kann jedoch durch persönliche Überzeugungen beeinflusst sein, und Informationen können leicht übersehen werden. Forscher müssen sich auf innovativere und schnellere Ansätze verlassen, um massive Datensätze zu durchdringen, Muster zu identifizieren und datenbasierte Entscheidungen zu treffen.

Die Rolle der KI bei der Bewältigung der Herausforderungen

Um diese Herausforderungen zu bewältigen, wird Künstliche Intelligenz (KI) als transformative Kraft eingesetzt. Mit ihrer bemerkenswerten Fähigkeit, große Mengen strukturierter und unstrukturierter Daten zu verarbeiten und zu analysieren, bietet KI immense Vorteile in der Identifikationsphase der pharmazeutischen Wertschöpfungskette.

KI-gesteuerte Lösungen

1. Herrschaft über die Daten
   KI hat die Fähigkeit, die riesige Menge an multimodalen Daten, die Forschern zur Verfügung stehen, zu nutzen, zu verarbeiten und zu analysieren. Im Gegensatz zu manuellen Methoden können KI-gesteuerte Systeme relevante Informationen effizient verknüpfen und extrahieren, Schlüsselerkenntnisse identifizieren und große Datenmengen in kürzester Zeit zusammenfassen.
   
   
2. Zusammenführung von Daten
   KI kann helfen, Informationsinseln aufzubrechen, die eine nahtlose Integration und umfassende Datenanalyse behindern. Durch Datenplattformen können Forscher wertvolle Informationen erhalten. Oft stoßen sie jedoch auf bis zu 10 verschiedene Datenplattformen und zusätzliche verstreute und schlecht verknüpfte Datenquellen. Dies wird zu einem Puzzle, das basierend auf anfänglichem Wissen zusammengesetzt wird. Die Qualität des Ergebnisses hängt dann stark von der Zeit ab, die für die Zusammenstellung und die anfängliche Wissensbasis aufgewendet wird. KI-Systeme können Daten aus verschiedenen Quellen miteinander verknüpfen und Lücken zwischen Wissensbereichen schließen.
   
   
3. Verbesserte Skalierbarkeit
   KI-gesteuerte Systeme können riesige Datensätze schnell verarbeiten, relevante Informationen identifizieren und Störungen herausfiltern. Dies ermöglicht es Forschern, innerhalb kürzerer Zeiträume einen breiteren Bereich von Möglichkeiten zu erkunden. Die Skalierbarkeit von KI ermöglicht es Forschern, große Datenmengen zu analysieren und mit dem exponentiellen Wachstum von Informationen Schritt zu halten.
   
   
4. Mustererkennung
   Eine der bemerkenswertesten Fähigkeiten von KI ist ihre Fähigkeit, Muster, Korrelationen und potenzielle Zusammenhänge in großen Datensätzen zu identifizieren. KI ist in der Lage, die subtilsten und nicht offensichtlichen Verbindungen zu erkennen. Durch den Einsatz von maschinellem Lernen kann KI versteckte Verbindungen identifizieren und neue Beziehungen aufdecken.

Datenintegration in der pharmazeutischen Forschung

In der sich ständig weiterentwickelnden Landschaft der pharmazeutischen Forschung wird der Zugang zu Daten und deren effiziente Integration zunehmend entscheidend. Unternehmen in der pharmazeutischen Industrie streben nach FAIR (Findable, Accessible, Interoperable, Reusable) Daten, um Dateninseln zu überwinden und die Auffindbarkeit und Zugänglichkeit zu verbessern.

Eines der Hauptziele der Datenintegration besteht darin, den Prozess des Datenexports und der Verknüpfung zu automatisieren, was zu einer verbesserten Interoperabilität und Wiederverwendbarkeit führt. Indem interne und externe Datenquellen nahtlos verbunden werden, können Analysten umfassende Zusammenfassungen generieren und das vorhandene Wissen in beiden Bereichen nutzen. Datenplattformen spielen eine entscheidende Rolle bei der Beschleunigung des Verknüpfungsprozesses und ermöglichen eine effiziente Exploration verschiedener Datenquellen.

Die Stärke der Datenintegration liegt in ihrer Fähigkeit, multimodale Analysen zu ermöglichen. Durch die Kombination interner Tandem-Massenspektrometrie-Daten mit öffentlichen Protein-Datenbanken können beispielsweise wichtige Erkenntnisse über aktive Stellen und molekulare Interaktionen gewonnen werden. Diese synergistischen Analysen ermöglichen ein besseres Verständnis von Wirkstoffzielen und unterstützen gezielte Forschungsbemühungen.

Darüber hinaus erleichtert die Datenintegration die Vorhersage zukünftiger Forschungstrends auf der Grundlage historischer Indikationen und Zielinformationen. Indem sie die zunehmende Anzahl von Artikeln und Veröffentlichungen zu einem bestimmten Bereich verfolgen, können Analysten aufkommende Forschungsbereiche vorhersehen und ihre Strategien entsprechend anpassen. Darüber hinaus fördert die automatisierte Verknüpfung mit Key Opinion Leaders in der Branche die Zusammenarbeit und den Wissensaustausch und treibt so den Fortschritt in der pharmazeutischen Forschung voran.

Zusammenfassend revolutioniert die Datenintegration die pharmazeutische Forschung, indem sie die Auffindbarkeit, Zugänglichkeit und Interoperabilität wichtiger Informationen verbessert. Durch die Nutzung der Möglichkeiten von Datenplattformen und fortgeschrittenen Analysetechniken können Unternehmen neue Erkenntnisse gewinnen, den Prozess der Arzneimittelentdeckung beschleunigen und letztendlich zur Entwicklung innovativer Therapien für ungedeckte medizinische Bedürfnisse beitragen.

Ausblick und Fazit

Die Zukunft der KI bei der Identifizierung ungedeckter Bedürfnisse und Ziele in der pharmazeutischen Industrie ist vielversprechend und transformierend. Mit der kontinuierlichen Weiterentwicklung und Reife von KI bestehen Möglichkeiten, ihre Fähigkeiten weiter zu verbessern und die Arzneimittelentdeckung und -entwicklung zu revolutionieren.

An vorderster Front der Integration von KI in ihren Arzneimittelentwicklungsprozess, von der Analyse ungedeckter Bedürfnisse bis zur Identifizierung von Zielen, Generierung von Wirkstoffkandidaten, Optimierung von Wirkstoffen, Toxikologiescreening und klinischer Entwicklung, stehen technologiegestützte Arzneimittelentwickler wie Exscentia, Insistro, Evotec und Recursion. Ihr Ziel ist es, die Arzneimittelentwicklung durch die Gestaltung der Daten generierung für KI-Anwendungen neu zu definieren, anstatt KI-Lösungen in bestehende Ansätze zu integrieren. Die Hoffnung besteht darin, den Trichter schnell zu verengen, indem man Fehler bereits im frühen Stadium des Forschungszyklus identifiziert, wenn sie relativ kostengünstig sind, und den Anwendungsbereich nicht von Anfang an auf die bekanntesten Ansätze begrenzt.

Insbesondere können LLMs dazu beitragen, die Geschwindigkeit und Effizienz bei der Identifizierung und Verfolgung ungedeckter Bedürfnisse zu erhöhen. Sie ermöglichen es Forschern, relevante Daten schneller zu extrahieren und Daten miteinander zu verknüpfen, ohne dass Programmierkenntnisse erforderlich sind. Ferma.ai, eine der ersten kommerziellen Anwendungen, die LLMs für breitere Anwendungen in der Pharmazie und Forschung integriert, sorgt bereits für Aufsehen, indem es Forschern ermöglicht, direkt mit Konferenzabstracts und Veröffentlichungen zu kommunizieren, um komplexe Fragen mit referenziertem Wissen zu beantworten.

Zusammenfassend hat KI bereits ihren immensen Wert bei der Identifizierung ungedeckter Bedürfnisse und idealer Zielsetzungen unter Beweis gestellt. Forscher können mithilfe von KI-Algorithmen und Datenplattformen effizient durch große Datensätze navigieren, Muster erkennen, Wirkstoffziele vorhersagen und vorhandene Medikamente neu nutzen. KI bringt unerreichte Effizienz, Skalierbarkeit und Genauigkeit in die Identifikationsphase und begegnet den Herausforderungen von Datenüberlastung, Informationsinseln und begrenzter Skalierbarkeit. Indem wir das Potenzial von KI nutzen, ist es wichtig, weiterhin in Forschung zu investieren, Zusammenarbeit zu fördern und eine ethische und verantwortungsbewusste Nutzung von KI-Technologien sicherzustellen.

Bleiben Sie dran für Teil zwei!